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臍帶血應用超過30年 沿著光輝的過去走向未來


走近全球首例臍帶血移植 ?再生醫學應用開辟新未來

? 臍帶血是胎兒娩出、臍帶結扎并離斷后殘留在胎盤和臍帶中的血液。近幾十年的醫學實踐證明,臍帶血中含有可以重建人體造血和免疫系統的造血干細胞,同骨髓及外周血造血干細胞相比,具有免疫原性小,產生嚴重GVHD(移植物抗宿主病)風險小,相關的死亡率較小等優勢。

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1988年,一個國際醫生團隊對一位5歲的男孩實施了世界首例臍帶血干細胞移植手術。30年后的今天,臍帶血移植技術已經十分成熟,全球臍帶血應用已超過50000例。

這一手術成功實施已經超過30年了,讓我們循著過去的足跡,展望臍帶血更加美好的未來。


臍帶血庫誕生始末

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1982年,一位名叫Edward a . Boyse的科學家就提出,臍帶血很珍貴,不應在新生兒降生后當作醫療廢物丟棄。

隨后幾年,Edward a . Boyse與Judy Bard博士、Hal Broxmeyer教授合作,共同探索了臍帶血干細胞在移植和細胞治療中的作用。

當時,大多數干細胞療法依賴于骨髓干細胞,這兩位科學家獨辟蹊徑,嘗試證明臍帶血是一個具有潛在價值的替代品。

他們用兩年的時間資助了印第安納大學醫學院的Broxmeyer開展臍帶血干細胞的生物學特性和低溫保存研究。

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Broxmeyer的幫助下,Joanne Kurtzberg博士率先研究了臍帶血中的造血干細胞在治療多種疾病中的應用。最終研究結果表明,臍帶血是一種合適的造血干細胞來源。

1995年,美國建立全球首個臍帶血庫,經過二十多年的發展,全世界臍帶血庫的數量已超500家,幾乎遍及所有的發達國家和少數發展中國家,凍存數量超過320萬份。

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臍帶血治療的第一種病

范可尼貧血癥(FA)是一種發育異常導致的遺傳病,危害骨髓,并使患者易患多種癌癥。

受到Joanne Kurtzberg博士團隊研究結果的鼓舞和啟發,醫生團隊選擇范可尼貧血癥作為臍帶血第一個治療的疾病。而在當時,HLA相匹配的來源于親兄弟姐妹的骨髓干細胞已經被用于治療范可尼貧血癥,這為臍帶血干細胞移植提供了可資借鑒的經驗。

這次治療選擇紐約洛克菲勒大學的Arleen Auerbach和巴黎圣路易斯醫院的Elaine Gluckman展開合作。這兩位都是治療范可尼貧血癥的專家——Arleen Auerbach發現了出生前診斷范可尼貧血癥的方法,而Elaine Gluckman對治療范可尼貧血癥有很多臨床經驗。

全球首例臍帶血移植


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醫生選擇Matthew Farrow作為全球第一例臍帶血干細胞移植手術的患者,他是一名5歲的男孩,被診斷患有范可尼貧血癥。當時,他的母親又有了身孕,權衡各種因素,這個家庭成為臍帶血采集和移植的最佳選擇。

當Matthew Farrow的妹妹出生時,醫生提取了她殘留在臍帶中的血液,再由broxmeyer空運到紐約凍存。

六個月后,Matthew Farrow在法國巴黎接受了妹妹的臍帶血干細胞移植,最終也證明臍帶血可以被冷凍保存和解凍復蘇后,仍然可以取得積極的治療效果。

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Matthew Farrow的范可尼貧血癥被完全治愈,當時,這種疾病的患者預計壽命只有十幾歲,但是他現在已經35歲,身體依然保持健康,還組建了幸福的家庭。

臍帶血應用的現在和未來

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臍帶血傳統的應用領域——移植醫學,主要是利用臍帶血中的造血干細胞重建造血系統,治療血液系統疾病。

以我國為例,臍帶血造血干細胞治療技術現已應用于、急性白血病、慢性白血病、骨髓增生異常綜合征、多發性骨髓瘤、再生障礙性貧血、重癥放射病、地中海貧血等11大類疾病的治療,大部分是血液系統疾病。而在全球范圍內,由于臍帶血中多種干細胞的存在,它已被廣泛應用于另一個領域——再生醫學。

在美國臨床試驗數據庫(ClinicalTrials)上,目前可搜索到超過845項已完成或正在進行的與臍帶血相關的臨床試驗,其中再生醫學相關的臨床試驗超過210項,移植醫學相關的臨床試驗約200項,與感染相關的臨床試驗超過60項。近幾年,再生醫學的研究更是明顯增多。

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以美國的最大的兩家臍帶血庫CBR和ViaCord為例,它們的臍帶血應用例數逐年攀升,其中再生醫學的貢獻在2008年以后日益明顯。

目前,臍帶血用于再生醫學的研究涉及疾病種類包括:腦癱、衰老、自閉癥、缺血性腦卒中、腦損傷、糖尿病、糖尿病足潰瘍、角膜病變、視網膜病變、克羅恩氏病等,疾病種類超過35種,這為臍帶血的應用開辟了一個更加廣闊的圖景。

CAR-T是一種高效且特異的治療惡性腫瘤的新方法。臍帶血中含有不同類型的免疫細胞,包括T細胞,B細胞,NK細胞等等,如果患者凍存了自體臍帶血,就可以從臍帶血中獲得T細胞培養CAR-T細胞,使絕境中的患者再次獲得生機。

從臍帶血中擴增NK細胞培養CAR細胞,也是近期發展的趨勢,相信不久的將來將應用于臨床,助力惡性腫瘤的治療。



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