臍帶血有效治療免疫系統(tǒng)罕見病 治療費(fèi)用將納入上海市醫(yī)保
我國(guó)臍帶血移植應(yīng)用已近12000例 ?治療免疫系統(tǒng)罕見病將納入醫(yī)報(bào)
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在日常生活中，我們可能都聽說或見到過罕見病患兒，如白化病患者由于不能見陽光，因此被稱為“月球來的孩子”；患上苯丙酮尿癥的孩子一生不能正常的進(jìn)食，只能吃定制的食物，被稱為“不食人間煙火”；成骨不全癥的孩子由于輕微的碰撞，也會(huì)造成嚴(yán)重的骨折，因此被稱為“瓷娃娃”等，豆豆也是罕見病患者，患上了一種名為原發(fā)性聯(lián)合免疫缺陷的罕見病，而且是其中的重癥類型，發(fā)病率不到六萬分之一。但隨著科技的發(fā)展，臍帶血干細(xì)胞移植不但能夠有效治療此類免疫系統(tǒng)相關(guān)罕見病，且有望納入醫(yī)保，為像豆豆這樣的患者減輕治療的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
臍帶血是胎兒娩出、臍帶結(jié)扎并離斷后殘留在胎盤和臍帶中的血液，富含造血干細(xì)胞。截止目前，全球的臍帶血應(yīng)用已超50000例，據(jù)美國(guó)紐約血液中心（(NYBC)）的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，臍帶血已用于80多種疾病的治療。
我國(guó)臍帶血應(yīng)用起步較晚，但厚積薄發(fā)，成績(jī)喜人。2002年開始，國(guó)家衛(wèi)健委先后在北京、上海、廣東、天津、浙江、山東和四川七地批準(zhǔn)設(shè)置了7家臍血庫(kù)，用于保存新生兒的臍帶血。截止目前，據(jù)七家臍血庫(kù)披露的數(shù)據(jù)，我國(guó)臍帶血的移植應(yīng)用已近12000例。
在臨床實(shí)踐中，相比骨髓與外周血造血干細(xì)胞移植，臍帶血具有來源豐富、獲取便捷、資源純凈、移植物抗宿主反應(yīng)輕、治療費(fèi)用低等優(yōu)點(diǎn)。而臍帶血庫(kù)作為實(shí)體庫(kù)，與骨髓數(shù)據(jù)庫(kù)相比，在配型環(huán)節(jié)能為患兒節(jié)省一到兩個(gè)月的配型時(shí)間，無疑會(huì)大大提高患兒移植的成功率。
在我國(guó)，臍帶血造血干細(xì)胞技術(shù)現(xiàn)已應(yīng)用于急性白血病、慢性白血病、骨髓增生異常綜合征、再生障礙性貧血、地中海貧血、淋巴瘤等11大類疾病的治療，已經(jīng)是非常成熟的一項(xiàng)技術(shù)。隨著對(duì)臍帶血的認(rèn)識(shí)不斷提高，也發(fā)現(xiàn)這項(xiàng)技術(shù)可用于治療很多罕見病。
同豆豆相似，湖北通城的男嬰千千被確診患有原發(fā)免疫缺陷病——白細(xì)胞黏附分子缺陷1型，造血干細(xì)胞移植是目前此類疾病的唯一根治方法。復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院血液科翟曉文教授領(lǐng)銜的罕見病造血干細(xì)胞移植多學(xué)科團(tuán)隊(duì)聯(lián)合血液科、免疫科、外科、營(yíng)養(yǎng)科、醫(yī)務(wù)部和社工部等多學(xué)科的專家討論制定了千千的移植方案，為千千順利進(jìn)行了移植手術(shù)，為她恢復(fù)了健康。
根據(jù)中華醫(yī)學(xué)會(huì)給出的定義，罕見病是指發(fā)病率低于1/500000或者新生兒發(fā)病率低于1/10000的疾病。目前全球已經(jīng)發(fā)布約7000種罕見病。由于我國(guó)人口基數(shù)大，罕見病總患病人數(shù)超過千萬，因此在我國(guó)并不罕見。
雖然有了成熟的技術(shù)，但也需要有經(jīng)濟(jì)上的支撐。每年復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院都要接診400名罕見病患者，但因?yàn)榻?jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)太重，很多家長(zhǎng)還沒等到移植就已經(jīng)負(fù)債累累。
“經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)肯定重，用他們的話說一次感染，也許就是幾十萬。”豆豆的母親徐女士說。
正是看到了罕見病診治難，治療貴的問題，經(jīng)過長(zhǎng)期的論證，臍帶血干細(xì)胞移植治療罕見病納入上海市醫(yī)保被提上了日程，目前評(píng)審階段已經(jīng)全部完成，正式結(jié)果將在不久后發(fā)布。這也是政府部門對(duì)于罕見病的認(rèn)識(shí)和扶持力度的提高，也是廣大患者的福音。