臍帶間充質(zhì)干細胞治療紅斑狼瘡獲國家技術發(fā)明獎提名
臍帶間充質(zhì)干細胞治療紅斑狼瘡 已在全國30家醫(yī)院應用
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最近，由南京鼓樓醫(yī)院孫凌云教授主持的“異體間充質(zhì)干細胞治療難治性紅斑狼瘡的關鍵技術創(chuàng)新與臨床應用”獲得中國人民解放軍總醫(yī)院教授陳虎、南通大學教授顧曉松、中國科學院大學教授徐濤提名國家技術發(fā)明獎二等獎。
孫凌云教授?圖片來源：南京鼓樓醫(yī)院官網(wǎng)
?系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)是一種多發(fā)于育齡期女性的累及多臟器的自身免疫性炎癥性結締組織病，在我國約有120萬患者，臨床治療主要依賴糖皮質(zhì)激素及免疫抑制劑，但不良反應多且嚴重，無應答率高。其中難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者25年死亡率更是高達35-45%。
為了開辟全新的治療途徑，孫凌云團隊將目光聚焦在干細胞技術上，采用骨髓和臍帶間充質(zhì)干細胞針對系統(tǒng)性紅斑狼瘡發(fā)病機制和有效治療方法進行了系列攻關研究。
據(jù)介紹，1968年，德國科學家Frieden Stein和他的同事在骨髓中發(fā)現(xiàn)了間充質(zhì)干細胞，后來的研究者陸續(xù)發(fā)現(xiàn)間充質(zhì)干細胞廣泛存在于全身多種組織中，可在體外培養(yǎng)擴增，并能在特定條件下分化為包括神經(jīng)細胞、成骨細胞、軟骨細胞、肌肉細胞、脂肪細胞在內(nèi)的多組織系統(tǒng)的細胞，還在造血、免疫炎癥反應、血管新生等人體重要功能中起重要調(diào)節(jié)作用。
來源于新生兒臍帶組織的間充質(zhì)干細胞的絕大多數(shù)生物學特征與骨髓源間充質(zhì)干細胞相似，但在增殖能力、CFU-F形成能力、CD106、HLA-I表達和神經(jīng)誘導分化能力等方面要優(yōu)于骨髓間充質(zhì)干細胞，應用前景十分廣闊。
在國家自然科學基金重大項目等支持下，孫凌云團隊充分發(fā)掘兩種來源間充質(zhì)干細胞的潛力，歷經(jīng)20年攻堅克難，取得了一系列豐碩的創(chuàng)新性成果。
如在國際上首先開展異體骨髓和臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床研究，共治療了523例患者，使難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡5年死亡率由45%降低為16%，有效率60%，且未見移植相關不良反應；首次揭示自體間充質(zhì)干細胞異常參與系統(tǒng)性紅斑狼瘡發(fā)病，闡述了“糾正免疫失衡，誘導免疫耐受”是異體間充質(zhì)干細胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的有效機制；首創(chuàng)異體間充質(zhì)干細胞移植治療干燥綜合征、多發(fā)性肌炎使肌炎類風濕關節(jié)炎、系統(tǒng)性硬化、炎癥性腸病等難治性自身免疫病，共完成609例治療證明安全有效，并確立了間充質(zhì)干細胞治療自身免疫病最佳臨床方案，該方案還寫入了歐洲骨髓移植手冊第七版。
這些研究成果不僅豐富了系統(tǒng)性紅斑狼瘡等自身免疫病發(fā)病機制的基礎理論，而且為難治性患者的治療開辟了新的途徑，解決了部分難治性患者常規(guī)藥物治療無效的世界難題，具有重要的科學價值和良好的臨床應用前景，引起了國內(nèi)外同行的高度關注，其核心技術如“臍帶間充質(zhì)干細胞在制備治療自身免疫性疾病藥物中的應用”、“臍帶間充質(zhì)干細胞在制備治療紅斑狼瘡的制劑中的用途”等18個知識產(chǎn)權還獲得了國家發(fā)明專利授權。
目前，“異體間充質(zhì)干細胞治療難治性紅斑狼瘡的關鍵技術創(chuàng)新與臨床應用”已推廣到北京協(xié)和醫(yī)院、四川大學華西醫(yī)院、南京醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院等全國30多家醫(yī)院應用，已有250余名自身免疫疾病患者因此受益。
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